2025. 10. 22. - 08:00
Amikor a gép alkotja a gyógyszert
A kutatók generatív mesterséges intelligenciával terveztek új fehérjéket, amelyek a laborban jobb genomszerkesztő teljesítményt értek el, mint a természetes megfelelőik. A fejlesztés mélyreható hatással lehet a rák- és ritka betegség terápiákra.
A biotechnológia egyik legnagyobb hírét hozta most a nemzetközi kutatói közösség: a generatív mesterséges intelligencia-modellek segítségével új, mesterségesen megalkotott fehérjéket terveztek, amelyek egyes kísérleti vizsgálatokban a természetes fehérjéknél jobb teljesítményt mutattak.
A Phys.org beszámolója alapján (amely a Nature Biotechnology-ban megjelent eredményre hivatkozik) egy spanyol-amerikai együttműködés laborja 13 000 új PiggyBac-transzpozáz-szekvenciát azonosított és ezekből a generatív modell számos még hatékonyabb, laborban működő változatot hozott létre. Ez a megközelítés nem pusztán katalizátora lehet a gyorsabb gyógyító fejlesztéseknek, hanem új paradigma a molekuláris tervezésben: a generatív mesterséges intelligencia nem csupán segít, hanem kreatív partnerként hoz létre biológiai megoldásokat.
A kutatás gyakorlati eredményei lenyűgözőek: a felfedezett variánsok közül több is aktív volt az emberi sejtkultúrában és egyesek kifejezetten jól működtek elsődleges T-sejtekben, amelyek a CAR-T és más sejtalapú terápiák kulcstípusai. Egy második fázisban a csapat úgynevezett protein-nagy nyelvi modelleket (pLLM) alkalmazott, hogy a természetből származó minták nyelvtanát megtanulva teljesen új, a fizikai és kémiai korlátoknak megfelelő fehérjéket generáljon.
Gének újragondolva, központban a generatív mesterséges intelligenciával
A Phys.org cikkben idézett Nature Biotechnology-tanulmány szerzői hangsúlyozzák, hogy a modell „a fehérjék belső nyelvén” beszél és képes olyan variánsokat előállítani, amelyek laboratóriumi tesztekben felülmúlják a természetes előfordulásokat. Ez hatalmas lehetőség a célzott génbeviteli rendszerek és biztonságosabb szerkesztési eszközök fejlesztésében.
Az orvosi és ipari hatások gyorsan mérhetőek: a precízebb transzpozázok javíthatják a génterápiák hatékonyságát, csökkenthetik a mellékhatásokat és lehetővé tehetik a nagyobb, pontosabb DNS-behelyezést a beteg sejtekben. A generatív mesterséges intelligencia által tervezett fehérjék beépíthetők olyan platformokba, mint a FiCAT, vagy más korszerű szerkesztési rendszerek, amelyek a gyógyászatban forradalmi előrelépést jelenthetnek.
Ugyanakkor a kutatók felelősségteljes bevezetésre és széleskörű validálásra intenek: minden ígéretes fejlesztés és tervezet mögött szigorú tesztelésnek kell állnia, hogy a klinikai alkalmazás biztonságos és hatékony legyen.
A tudományos eredmény üzleti és társadalmi következményei is óriásiak, ráadásul a módszer általánosítható. Ahol komplex molekuláris funkciót kell optimalizálni, ott a generatív mesterséges intelligencia már most értékes eszköznek bizonyul. A következő években vélhetően látni fogjuk, hogyan válik a digitális tervezés a labor mindennapi munkafolyamatává.
CS.SZ.
